Ook bij ‘repurposing’ is Geneesmiddelenwet van kracht

In this issue of the Dutch Journal of Medicine ( NTvG ), Strous and Van den Brink argue that Article 68 of the Dutch Medicines Act should be applied to repurposed drugs in a more liberal manner. Medicines prescribed on-label have been authorised by the relevant regulatory authority and are therefore guaranteed to have been substantiated by the necessary evidence and assessed for a positive benefit-risk balance. Article 68 states that medicines may be prescribed off-label only if they are described in the relevant professional treatment standards or guidelines. The more liberal application of Article 68 would allow the prescription of drugs that have not been adequately assessed for evidence substantiating their efficacy and safety in the field for which they are being prescribed. This is unwarranted, for repurposed drugs and for any other drug.

Conflict of interest and financial support: none declared.

In dit tijdschrift beschrijven Strous en Van den Brink een aantal voorbeelden van mogelijke ‘repurposing’ binnen de psychiatrie en de verslavingsgeneeskunde.1 Repurposing (ook bekend als ‘rediscovery’) van een geneesmiddel wordt gedefinieerd als het ontwikkelen en het onlabel brengen van een nieuwe toepassing van een bestaand geneesmiddel. Het kan gaan om het omzetten van offlabel- in onlabel-gebruik of om het omzetten van apotheekbereidingen in geregistreerde geneesmiddelen.

Strous en Van den Brink concluderen dat, ondanks nieuwe ontwikkelingen op dit gebied, de patiënt niet direct gebruik kan maken van de genoemde middelen en pleiten ervoor dat ‘gezien de hoopgevende voorbeelden’ er mogelijk gestreefd moet worden bij repurposing de Geneesmiddelenwet liberaler toe te passen.1 Hier ben ik het niet mee eens.

Onlabel versus offlabel

De wet- en regelgeving met betrekking tot het registreren (het onlabel brengen) van geneesmiddelen heeft als doel ervoor te zorgen dat geneesmiddelen bewezen werkzaam en van hoge kwaliteit zijn en daarbij een acceptabel veiligheidsprofiel hebben. Een handelsvergunning voor een geneesmiddel wordt pas verleend als de Nederlandse registratieautoriteit, het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG), oordeelt dat de voordelen van het geneesmiddel opwegen tegen de nadelen. Er moet dus sprake zijn van een gunstige balans tussen werkzaamheid en schadelijkheid. Zo’n positieve baten/risico-verhouding resulteert in een vastgestelde indicatie en overeenkomstige onlabel-toepassing van het middel. Daar komt…