Inleiding
Opzet
In deze rubriek wordt de lezer geattendeerd op nieuwe geneesmiddelen. Voor het toepassingsgebied wordt verwezen naar de betreffende richtlijnen.
Nitisinon is een remmer van 4-hydroxyfenylpyruvaatdioxygenase (4HPPD). Het zeldzame toepassingsgebied is dat van hereditaire tyrosinemie. Dit is een aangeboren, levensbedreigende ziekte waarbij de laatste enzymatische stap in de afbraak van tyrosine niet kan worden uitgevoerd door het ontbreken van een enzym (figuur). Cumulatie van tyrosinemetabolieten leidt tot pijnlijke aanvallen, stollingsafwijkingen, renale tubulaire disfunctie, leverfunctiestoornissen en een vergrote kans op het ontstaan van hepatocellulair carcinoom. De prevalentie ligt tussen 1:100.000 (in Europa) en 1:20.000 geboorten. Nitisinon werd oorspronkelijk ontwikkeld als een herbicide, tot men ontdekte dat het afwijkingen aan de cornea veroorzaakte door verhoogde tyrosineconcentraties. Inmiddels is het middel effectief gebleken bij hereditaire tyrosinemie, met cornea-afwijkingen als een van de bijwerkingen. Door de remming van het enzym 4HPPD, dat zorgt voor een vroege stap in de afbraak van…
Artikelinformatie
Reacties