Geneesmiddelenonderzoek bij chronische ziekten

Bij geneesmiddelenonderzoek spelen vaak zoveel niet te voorspellen variabelen een rol, dat een onderzoek zonder controlepersonen langzamerhand bijna ondenkbaar is geworden. Geneesmiddelenonderzoek wordt veelal op de volgende manieren gerealiseerd (tabel 1):1

– een patiënt krijgt zowel een nieuwe therapie als een standaardtherapie of placebo (‘cross-over’-principe (gekruiste opzet) of zelfcontroleprincipe);

– voor elke patiënt die een nieuwe therapie krijgt, is er een controlepatiënt die placebo of standaardtherapie krijgt (parallelgroepprincipe).

Het voordeel van een gekruiste opzet of zelfcontrole-opzet is dat de onderzoekers minder last hebben van de interindividuele variabiliteit van symptomen bij allerlei ziekten, omdat elke patiënt zijn eigen controlepersoon is. Het nadeel is echter de mogelijkheid van ‘carry-over’-effect: als het effect van de eerste behandelingsperiode doorwerkt in de tweede, beïnvloedt het de respons op de tweede periode. Zelfs door een ‘wash-out’ door middel van placebo tussen de 2 behandelingsperioden in te lassen kan men dit niet met zekerheid voorkomen…