Gegevens uit registratie vormen aanvulling op vergelijkend onderzoek

De afgelopen jaren zijn vanuit de Verenigde Staten twee nauw verwante term opgedoken waarvoor bij mijn weten nog geen equivalenten in het Nederlands bestaan: ‘real-world data’ en ‘real-world evidence’.1 Zowel het Amerikaanse geneesmiddelenagentschap FDA als de European Medicines Agency heeft aangekondigd om vaker gebruik te maken van gegevens uit de ‘ware wereld’. Maar deze termen duiken niet alleen op bij regelgevers en fabrikanten; ook bij verzekeraars en in richtlijnontwikkeling horen we steeds vaker over ‘onderbouwing uit de ware wereld’.

Het woord ‘real world’ suggereert misschien dat er ook een ‘nepwereld’ is, maar doorgaans wordt real-world-bewijs afgezet tegen ‘traditioneel bewijs’. Daarmee wordt verwezen naar gerandomiseerd vergelijkend onderzoek, zoals dat doorgaans wordt uitgevoerd voor de registratie van geneesmiddelen. In dat geneesmiddelenonderzoek is er meestal sprake van bijzonder strenge in- en exclusiecriteria, en kwetsbare patiënten en patiënten met comorbiditeit worden vaak uitgesloten van deelname.

Dit gebeurt deels om veiligheidsredenen, maar er spelen ook andere overwegingen mee: de wens om een eventueel behandeleffect zo duidelijk mogelijk tot uiting te laten komen. Het resultaat is vaak dat er een vrij homogene patiëntengroep wordt bestudeerd, die niet meer lijkt op de heterogene en bonte verzameling patiënten in de ‘ware wereld’. Een belangrijk nadeel hiervan is dat de waargenomen effecten in het gerandomiseerde onderzoek – de effectiviteit en de veiligheid – niet zonder meer kunnen worden vertaald naar die ware wereld.