Een nieuw instrument om klinische uitkomsten te meten

Amsterdam, april 2002,

In onze bijdrage hebben wij niet alle aspecten van het ‘Amsterdam linear disability score’(ALDS)-project gedetailleerd besproken. Graag maken wij dan ook van deze gelegenheid gebruik om een korte toelichting te geven op het commentaar van Algra en Rinkel (2002:604-5).

De auteurs merken terecht op dat onderzoekers vooralsnog geen ‘gevoel’ zullen hebben voor de eenheid van de meetschaal. Een logit is inderdaad een abstracte meeteenheid. Momenteel overwegen wij twee opties om hiermee om te gaan. De eerste mogelijkheid is dat wij de min oneindige tot plus oneindige logitschaal lineair transformeren tot een eenvoudige schaal, die bijvoorbeeld loopt van 0 tot 100 ‘punten’. Een andere mogelijkheid is dat wij de functionele vaardigheid van patiënten uitgedrukt in logits vertalen in kansen om bepaalde activiteiten te kunnen verrichten. Dat is mogelijk, omdat de ALDS-schaal gebaseerd is op een variant van het klassieke logistischeregressiemodel. Deze statistische techniek wordt door arts-onderzoekers frequent toegepast in het klinisch-wetenschappelijk onderzoek. Ook bij de meer traditionele toepassing van logistische regressie vindt een lineaire regressie plaats met een tot logit getransformeerde variabele. De berekende regressiecoëfficiënt wordt vervolgens (via een zogenaamde antilogtransformatie) terugvertaald naar een ‘kans’ (de oddsratio). Deze terugvertaling van logits naar concrete kansen is dus ook voor de ALDS statistisch gerechtvaardigd.

De auteurs merken terecht op dat de ALDS zich richt op functionele uitkomsten (beperkingen of activiteiten)1 2 en niet op de ‘kwaliteit van leven’ van patiënten. Wij zien dit niet als een bezwaar, omdat wij menen dat in medisch interventieonderzoek het beperkingenniveau (‘algemene dagelijkse levensverrichtingen’ (ADL) in termen van zelfzorg, mobiliteit en zelfstandig functioneren) een meer geëigende primaire uitkomstmaat is dan het psychologisch georiënteerde kwaliteit-van-levenconcept (ervaren gezondheid met aandacht voor het psychosociale welzijn). Dit omdat kwaliteit van leven als het ware ‘te ver afligt’ van het ziektebeeld en te veel afhankelijk is van complexe interactieprocessen tussen ziekte, persoonlijkheidskenmerken, ‘coping’-stijlen en sociale omstandigheden.3 Anders geformuleerd: de beïnvloeding van de ervaren kwaliteit van leven van patiënten speelt zich meestal te veel af buiten het kader van de medische behandelingsmogelijkheden.4 Overigens zijn wij het niet eens met Algra en Rinkel dat met kwaliteit-van-levenschalen (bijvoorbeeld de ‘Short form-36’) ook de waardering van patiënten over hun gezondheidstoestand in kaart wordt gebracht. Daarvoor zijn utiliteitstechnieken nodig, zoals ‘standard reference gamble’ en ‘time trade-off’.

Een interessant punt dat de auteurs aansnijden, is de vraag naar de hoeveelheid tijd die nodig is om de ALDS te scoren. De hoeveelheid vragen die de onderzoeker wenst af te nemen is afhankelijk van de gewenste nauwkeurigheid van de vaardigheidsschatting van de patiënt. Onze eerste onderzoeksresultaten laten zien dat men met minimaal 6 tot maximaal 20 ALDS-items tot zeer nauwkeurige schattingen kan komen. Wij overwegen om over te gaan tot een computerondersteund testprogramma. De idee is dan dat de computer op basis van een ‘gemiddelde score’ (het punt midden op de ALDS-schaal) een vraag aan de patiënt stelt om vervolgens naar aanleiding van zijn of haar antwoord eenvoudigere of moeilijkere vragen voor te leggen. Op geleide van een tegelijkertijd uitgerekende standaardmeetfout staakt de computer het afnemen van vragen of stelt aanvullende vragen, net zolang tot een vooraf bepaalde meetnauwkeurigheid wordt bereikt. Momenteel verzamelen wij de gegevens echter nog door middel van interviews. De patiënt (of naaste) krijgt 30 vragen voorgelegd, hetgeen 10 tot 15 min in beslag neemt.

Tot slot wordt door de auteurs gewezen op het probleem welke ALDS-score moet worden gegeven aan patiënten die tijdens het wetenschappelijk onderzoek zijn overleden. Het rekenkundig omgaan met sterfte is inderdaad een lastig probleem in de klinimetrie ongeacht of men gebruikmaakt van traditionele meetschalen of de ALDS. In de traditionele benadering wordt aan sterfte dikwijls een arbitraire waarde toegekend voorbij de laagste waarde van de schaal. Dezelfde procedure zou gevolgd kunnen worden met de ALDS. Indien wij de ALDS tot een 0 tot 100-‘punts’-schaal zouden transformeren, zou ‘dood’ het arbitrair gedefinieerde 0-punt kunnen zijn, want iemand die dood is kan geen enkele activiteit verrichten.

Wij beseffen dat de nieuwe methode om klinische uitkomsten te meten niet zonder slag of stoot door de medische gemeenschap zal worden aanvaard. Daarom is het voor ons bemoedigend dat Algra en Rinkel nu al het belang daarvan blijken in te zien.