Dwalingen in de methodologie. XX. Randomisatie als middel tegen verstoring door indicatie

- Two methodological issues are central in discussions about the value of randomised studies for evaluation of the effectiveness of medical interventions: confounding by indication and generalizability.

- Confounding occurs when a factor with bearing on the outcome of disease, has a different distribution among intervention groups. Confounding by indication is a special case and results from the fact that in medical practice the choice between intervention alternatives is dependent on the perceived prognosis of the patient for whom these interventions are considered.

- As the precise arguments for this choice in general are not explicit and hence not measurable, correction for confounding by indication is impossible, and randomisation is applied.

- Surprisingly, systematic comparison of the results of randomised and non-randomised studies for the same interventions shows remarkable resemblance. This suggests that non-randomised studies may have value in specific situations, but unfortunately so far we do not know for which situations this may be the case.

Samenvatting

- In de discussie over het belang van randomisatie bij de bepaling van de effectiviteit van medische interventies staan twee methodologische kernbegrippen centraal: verstoring door indicatie (‘confounding by indication’) en ‘generaliseerbaarheid’.

- Verstoring treedt op wanneer een factor die invloed heeft op de ziekte-uitkomst verschillend verdeeld is over de te vergelijken interventiegroepen. Verstoring door indicatie wordt veroorzaakt doordat in de praktijk de keuze uit verschillende behandelingsalternatieven afhankelijk is van de ingeschatte prognose van de betreffende patiënt.

- Omdat de precieze overwegingen hierbij doorgaans niet expliciet (kunnen) worden gemaakt en daardoor niet meetbaar zijn, valt deze specifieke vorm van verstoring niet te corrigeren; daarom past men randomisatie toe.

- Toch blijken bij systematische vergelijkingen de resultaten van gerandomiseerde en niet-gerandomiseerde onderzoeken in het algemeen opvallend goed overeen te komen. Dit suggereert dat er voor niet-gerandomiseerd onderzoek meer ruimte is dan men op theoretische gronden zou verwachten. Men heeft er helaas nog geen inzicht in voor welke situaties dit het geval is.