Onafhankelijk, multidisciplinair en betrouwbaar

Dwalingen in de methodologie. XII. Pragmatische en pathofysiologische trials: een kwestie van vraagstelling

Klinische praktijk
A. Algra
Y. van der Graaf
Citeer dit artikel als
Ned Tijdschr Geneeskd. 1999;143:514-7
Abstract
Abstract
Sluiten
Roaming through methodology. XII. Pragmatic and explanatory trials: a matter of research question

- The design of clinical trials depends on the research question.

- In pragmatic trials the research question is: ‘How do I treat patients with this disease?’

- In explanatory trials this question is: ‘What is the mechanism of this new treatment?’

- Pragmatic trials are characterised by liberal patient selection, open treatment modalities corresponding with regular care, outcome measures considered from the patient's perspective and intention-to-treat analysis.

- In explanatory trials patient selection is strict and treatment is double-blind and pathophysiologically pure. Often proxy outcome measures are used and emphasis is on per protocol (‘on treatment’) analysis.

Samenvatting

- De opzet van klinische trials hangt af van de vraagstelling.

- In pragmatische trials gaat het om de praktijkvraag: ‘Hoe moet ik patiënten met deze ziekte behandelen?’

- In pathofysiologische trials is de vraag: ‘Hoe werkt deze nieuwe behandeling?’

- Pragmatische trials worden gekenmerkt door weinig strenge selectie van patiënten voor het onderzoek, behandelingen die conform de alledaagse praktijk zijn en open zijn, uitkomstmaten die zich richten op de consequenties voor de patiënt en een ‘intention to treat’-analyse.

- Pathofysiologische trials worden gekenmerkt door een sterke selectie van de patiënten en door behandelingen die dubbelblind worden uitgevoerd en die pathofysiologisch zuiver zijn. Vaak worden surrogaateindpunten gebruikt en wordt de nadruk gelegd op ‘on treatment’-analysen.

Artikelinformatie
Aanvaard op

Citeer dit artikel als

Ned Tijdschr Geneeskd. 1999;143:514-7
Auteursinformatie

Academisch Ziekenhuis, Julius Centrum voor Patiëntgebonden Onderzoek, Postbus 85.500, 3508 GA Utrecht.

Dr.A.Algra (tevens: afd. Neurologie) en mw.dr.Y.van der Graaf, artsen-epidemiologen.

Contact dr.A.Algra (A.Algra@neuro.azu.nl)

Heb je nog vragen na het lezen van dit artikel?
Check onze AI-tool en verbaas je over de antwoorden.
ASK NTVG

Ook interessant

Reacties