Antilichaam als factor VIII-vervanger bij hemofilie A

Emicizumab is een antilichaam dat zich bindt aan geactiveerd factor IX en factor X, waardoor het dezelfde functie heeft als geactiveerd factor VIII in de stollingscascade. Patiënten met hemofilie A die het middel profylactisch gebruiken, blijken minder bloedingen te hebben dan patiënten zonder profylaxe.

Johnny Mahlangu (Wits University) en collega’s voerden in opdracht van F. Hoffman-La Roche, de producent van emicizumab, een fase 3, open-label, multicenter RCT uit naar de effectiviteit van het middel in het verminderen van bloedingen bij patiënten met hemofilie A ( N Engl J Med. 2018:379:811-22).

In 2016 includeerden…