Een Franse jongen met sikkelcelziekte lijkt na gentherapie zo goed als genezen, zo berichten Jean-Antoine Ribeil van Hôpital Universitaire Necker (Parijs) en collega’s in een ‘case report’ in NEJM (2017;376:848-55). Eerder boekten de auteurs al succes bij muizen.
Sikkelcelziekte is een erfelijke vorm van bloedarmoede en ontstaat door…
Reacties