Vergoeden of niet? Dure medicijnen anders beoordelen

Health insurance organisations grant reimbursement for drug treatment on the basis of results of placebo-controlled randomised clinical trials showing a clinically meaningful and statistically significant effect over placebo. This often proves problematic in rare diseases as well as in many chronic diseases that are difficult to treat. Clinical scientists may address the issue by testing the drug on surrogate outcome parameters and ask for post-marketing studies conducted by expert reference centres as expediency research, using budgets provided by the government to show that the drug really works in terms of real-life patient experience. In the past 5 years, the pharmaceutical industry has released an increasing number of expensive drugs for rare diseases; this jeopardises the solidarity of health insurance cover for all EU citizens. To facilitate drug development, a new model might benefit all key players involved. The foundation Fair Medicine recently called for coalitions that jointly develop medicines based on contribution and complementarity, sharing responsibilities, risks and rewards.

Conflict of interest and financial support: ICMJE forms provided by the authors are available online along with the full text of this article.

Longemfyseem kan ontstaan door een aangeboren gebrek aan α1-antitrypsineproductie in de lever. Elders in dit tijdschrift beschrijven Piscaer et al. 2 zussen met deze zeldzame afwijking.1 Tegenwoordig is het mogelijk om het tekort aan α1-antitrypsine aan te vullen door het eiwit levenslang wekelijks intraveneus toe te dienen. Dat lijkt een logische behandeling van de ziekte, maar kost de gemeenschap meer dan 25 miljoen euro per jaar als er jaarlijks 250 patiënten behandeld moeten worden. En de behandeling geneest de ziekte niet, maar vertraagt alleen de verergering.

Zo zijn er meer ziektebeelden waarbij de kosten van de behandeling hoog zijn en de effectiviteit gering of niet onomstootbaar aangetoond. Dat roept de vraag op hoe de overheid en zorgverleners met deze balans tussen kosten en effectiviteit om moeten gaan. Met het model zoals hieronder beschreven kan Nederland een voortrekkersrol spelen in deze discussie binnen de Europese Unie.