Trombotische trombocytopenische purpura in 13 Nederlandse centra: behandeling en beloop

Analysis of the incidence, treatment modalities and disease course of thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP) in the Netherlands.

Design

Retrospective follow-up study.

Setting

13 centres in the Netherlands.

Methods

Regarding all patients admitted between 1-1-1979 and 1-1-1992 to one of 13 Dutch haematological centres, in whom the diagnosis of TTP was made for the first time, information was gathered from the medical records and from the patients own physicians on patient characteristics at presentation and the occurrence of relapse or death. The follow-up period tended on 1-4-1995.

Results

A total of 65 patients with newly diagnosed TTP were identified: 0.34 per 1,000,000 persons a year (95 confidence interval (95-CI): 0.26-0.45), increasing to 0.83 in the last year of the study. Forty-six (95) patients were treated with fresh frozen plasma: 18 (28) by plasma infusion and 44 (68) by plasma exchange; 48 (74) (additionally) received corticosteroids. All 52 patients (80) who survived the first four weeks after admission reached complete remission. Twelve patients with relapsing TTP underwent splenectomy in remission. The 5-year survival rate was 77 (95 CI: 66-87) and the 5-year relapse-free survival rate 38 (95 CI: 25-52). Cardiac symptoms, severe thrombocytopenia and a high serum LDH were risk factors for acute mortality, but no risk factors for relapse or late-occurring death could be identified.

Conclusion

TTP is a rare disease which is increasingly being recognized. Plasma exchange and corticosteroids are the most frequently used therapies. The disease has a high mortality rate in the acute phase of the disease.

Samenvatting

Doel

Onderzoek naar het vóórkomen, het therapeutische beleid en het beloop van trombotische trombocytopenische purpura (TTP) in Nederland.

Opzet

Beschrijvend, retrospectief.

Plaats

Nederland.

Methoden

Gegevens werden verzameld van patiënten die in de periode van 1 januari 1979 tot 1 januari 1992 in één van 13 hematologische centra in Nederland voor de eerste maal werden opgenomen met de diagnose ‘TTP’. Op grond van het medische dossier en aanvullende informatie van de behandelend arts werden kenmerken van deze patiënten bij presentatie vastgesteld, evenals het optreden van recidief of overlijden van de patiënt. De patiënten werden tot uiterlijk 1 april 1995 gecontroleerd.

Resultaten

Er werden 65 patiënten geïdentificeerd bij wie voor de eerste maal de diagnose ‘TTP’ werd gesteld: gemiddeld 0,34 per 1.000.000 personen per jaar (95-betrouwbaarheidsinterval (95-BI): 0,26-0,45), oplopend tot 0,83 in het laatste jaar. Van deze patiënten werden 18 (28) behandeld met infusie met versbevroren plasma en 44 (68) met plasmawisseling; 48 (74) kregen tevens corticosteroïden als (onderdeel van de) initiële behandeling. In de eerste 4 weken na opname overleden 13 patiënten (20); de andere patiënten bereikten complete remissie. Er ondergingen 12 (18) patiënten splenectomie in de remissiefase van de ziekte, na één of meerdere recidieven, in alle gevallen gevolgd door langdurig aanhoudende remissies. De 5-jaarsoverleving bedroeg 77 (95-BI: 66-87) en de 5-jaars recidiefvrije overleving was 38 (95-BI: 25-52). De aanwezigheid van cardiale problematiek, ernstige trombocytopenie en een hoge concentratie serum-lactaatdehydrogenase (LDH) leken de acute sterfte te verhogen. Voor sterfte en het optreden van recidieven op de lange termijn konden geen risicofactoren worden aangetoond.

Conclusie

TTP is een zeldzame aandoening met mogelijk een toenemende incidentie. Plasmawisseling en toediening van corticosteroïden zijn de meest gebruikte behandelingen. In de acute fase is er een hoge sterfte.