Therapie op maat: nut van nieuwe oncologische testen

Conflict of interest: none declared. Financial support: none declared.

An increasing number of targeted drug treatments are becoming available for many types of cancer.
There is a great need for adequate biomarkers that can predict the effect of targeted therapy in individual cancer patients, in order to determine the correct oncological treatment per patient. This way, non-effective treatments can be spared, side-effects avoided, and costs reduced.
Oestrogen receptor (ER) and the human epidermal growth factor receptor 2 (HER2) are examples of standardized tests for breast cancer that have been validated in randomised studies.
Data from randomised studies is also expected for gene expression profiles that correlate with tumour growth.
Quantifying the predictive value of tests for anticipated treatment effects is costly and time-consuming. Given the increasing availability of targeted agents and diagnostic and prognostic techniques, alternative clinical study designs that can lead to quicker and more efficient verification are being sought in many different domains.

Samenvatting

Voor vele kankervormen komen doelgerichte behandelingen beschikbaar, waarvoor op grond van tumoreigenschappen ook rationele keuzes gemaakt kunnen worden.
Er is grote behoefte aan adequate biomarkers die het effect van doelgerichte therapie bij individuele kankerpatiënten kunnen voorspellen, om daarmee de juiste oncologische behandeling voor de juiste patiënt te kunnen bepalen. Zo kunnen nutteloze behandelingen en onnodige bijwerkingen vermeden worden, en kosten worden gereduceerd.
Bij borstkanker zijn de oestrogeenreceptor (ER) en de humane epidermale groeifactorreceptor 2 (HER2) voorbeelden van gestandaardiseerde, in gerandomiseerde onderzoeken gevalideerde, predictieve testen van behandeleffecten.
Voor genexpressieprofielen die samenhangen met tumorgroei worden ook gerandomiseerde onderzoeksdata verwacht.
Het kwantificeren van de predictieve waarde van testen op verwachte behandeleffecten in gerandomiseerde studies is kostbaar en tijdrovend. Gezien de toename van doelgerichte medicijnen en diagnostische en prognostische technieken, wordt in allerlei domeinen gezocht naar alternatieve onderzoeksopzetten die kunnen leiden tot snellere en efficiëntere bewijsvoering.