‘Non-inferiority’-studies: mogelijkheden en kanttekeningen

Conflict of interest: none declared. Financial support: none declared.

The aim of non-inferiority trials is to show that a new treatment is not less effective than standard treatment, in other words ‘non-inferior’.
The non-inferiority margin should be determined before a study commences. This margin determines the maximal magnitude of difference in effectiveness permissible if it is to be concluded that a new treatment is not less effective than the standard treatment.
There is usually a good reason for a non-inferiority design. For example, because the new treatment is easier to use, provides better cost-effectiveness or has fewer side effects.
The reader of a non-inferiority trial should consider a number of aspects critically: (a) the reason for use of this study design, (b) the assumed benefit of the new treatment, (c) the rationale for the choice of non-inferiority margin and (d) the choice of the standard therapy with which the new treatment is compared.

Samenvatting

‘Non-inferiority’-studies hebben tot doel om aan te tonen dat een nieuwe behandeling niet minder effectief is dan een standaardbehandeling, ofwel niet-inferieur.
De non-inferioritymarge dient voor aanvang van een studie te worden vastgelegd. Deze marge bepaalt hoe groot het verschil in werkzaamheid maximaal mag zijn om te mogen concluderen dat een nieuwe behandeling niet minder werkzaam is dan de standaardbehandeling.
Vaak is er een goede reden voor een non-inferioritydesign, bijvoorbeeld omdat de nieuwe behandeling makkelijker in gebruik is of een kostenvoordeel of vermindering van bijwerkingen oplevert.
De lezer van een non-inferioritytrial dient een aantal aspecten kritisch te bekijken: (a) de reden van het gebruik van deze studieopzet, (b) het veronderstelde voordeel van de nieuwe behandeling, (c) de onderbouwing van de keuze voor de non-inferioritymarge, (d) de keuze van de standaardbehandeling waarmee de nieuwe behandeling wordt vergeleken.