Nieuwe behandelmethoden voor auto-immuuntrombocytopenie

-For many years, splenectomy has been considered the only therapy with proven efficacy in patients with relapsed/refractory idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP) following corticosteroid therapy.

-A broad spectrum of (mostly immunosuppressive) agents are available for patients who fail to respond to splenectomy. However, the risks associated with these agents sometimes outweigh their benefits.

-Recently, several new or renewed strategies have been evaluated for chronic refractory ITP.

-Short-term therapy with high-dose dexamethasone is an effective alternative to long-term treatment with corticosteroids.

-Depletion of B lymphocytes with rituximab, an agent that has an established role in the treatment of non-Hodgkin’s lymphoma, also appears to be effective in autoimmune disorders, particularly in ITP.

-Although the main problem in ITP is the increased destruction of thrombocytes, stimulation of thrombocyte production with thrombopoietin(TPO)-receptor agonists can increase thrombocyte counts.

-Two TPO-receptor agonists, AMG531 and eltrombopag, induce responses in 70-80 of ITP patients and are expected to gain approval for use in ITP soon.

Ned Tijdschr Geneeskd. 2007;151:2609-14

Samenvatting

- Voor patiënten met idiopathische trombocytopenische purpura (ITP) bij wie de ziekte persisteerde of refractair was na behandeling met corticosteroïden, was splenectomie lange tijd de enige behandeling waarvan de effectiviteit was bewezen.

- Voor de patiënten die niet reageren op verwijdering van de milt staat de internist-hematoloog nog een uitgebreid arsenaal aan middelen ter beschikking, overwegend immunosuppressiva. De voordelen van de therapie wegen echter niet altijd op tegen de nadelen.

- In de laatste jaren zijn verschillende nieuwe en vernieuwde behandelingen van chronische refractaire ITP onderzocht.

- Kortdurende behandeling met hoge doses dexamethason is een effectief alternatief voor langdurige behandeling met corticosteroïden.

- Depletie van B-lymfocyten met behulp van rituximab, een procedure die een belangrijke plaats heeft gekregen bij de behandeling van het non-hodgkinlymfoom, blijkt ook effectief bij auto-immuunziekten in het algemeen en bij ITP in het bijzonder.

- Hoewel het probleem bij ITP schuilt in de toegenomen afbraak van trombocyten, blijkt stimulatie van de productie door middel van trombopoëtine(TPO)-receptoragonisten het trombocytenaantal ook te kunnen vergroten.

- Twee middelen staan op het punt geregistreerd te worden voor toepassing bij ITP: de TPO-receptoragonisten AMG531 en eltrombopag, die bij 70-80 van de patiënten een respons induceren.

Ned Tijdschr Geneeskd. 2007;151:2609-14