In het voorjaar van 2012 zag de toekomst voor de 6-jarige Amerikaanse Emily Whitehead er somber uit. Emily leed aan leukemie en had al diverse chemokuren achter de rug, maar de tumor was teruggekomen. In een uiterste poging het leven van hun dochter te redden, klopten Emily’s ouders aan bij het kinderziekenhuis in Philadelphia. De artsen stelden een experimentele immunotherapie voor waarbij de afweercellen van Emily in het laboratorium genetisch gemodificeerd zouden worden. Er was grote onzekerheid over de medische risico’s en de kans van slagen. Na uitvoerig overleg gaven de ouders toestemming. De behandeling sloeg aan en na enige tijd kon Emily tumorvrij het ziekenhuis verlaten.
Samenvatting
Om klinisch onderzoek te mogen doen naar nieuwe kankerbehandelingen met geneesmiddelen gebaseerd op genetisch gemodificeerd organismen (ggo’s) en patiënten met deze middelen te kunnen behandelen, moeten ziekenhuizen beschikken over een milieuvergunning van de minister van IenW. In ons land worden vergunningsaanvragen aanzienlijk zwaarder beoordeeld dan in andere EU-lidstaten, ook als de ggo-geneesmiddelen geen enkel reëel risico voor de bevolking en het milieu opleveren. Dat betekent dat patiënten in Nederland langer dan in andere lidstaten moeten wachten voordat klinisch onderzoek naar of behandeling met een ggo-geneesmiddel kan starten. Daarmee vormt de huidige Nederlandse milieuregelgeving een serieuze belemmering voor de volksgezondheid. Artsen en onderzoekers pleitten onlangs bij leden van de Tweede Kamer om de lagere nationale milieuregelgeving aan te passen. Helaas werden deze pleidooien niet gesteund door onze volksvertegenwoordiging en lijkt het ministerie van IenW vooralsnog vast te houden aan een zinloze milieuvergunning voor klinisch onderzoek en behandelingen van kankerpatiënten met deze ggo-geneesmiddelen.
Artikelinformatie
Citeer dit artikel als
Milieuregels gentherapie
De hartekreet van collega's Kenter, Clevers, Cornelissen en Medema over de bureaucratische horden om zgn. CAR-T cel therapie te implementeren, is belangrijk, verontrustend en vraagt om nog meer druk op de politiek, bijvoorbeeld vanuit patiëntenverenigingen. Des te meer omdat dit Nederlandse draalgedrag niet alleen voor deze hele specifieke kanker therapie opgaat, maar op alle gentherapie en ggo geneesmiddelen. Dat omvat dus ook gentherapie voor afweerziekten, bloedziekten, stofwisselingsziekten en neurologische aandoeningen. Voor deze ziekten hebben de eerste patiëntenstudies aangetoond dat deze vorm van regeneratieve geneeskunde zeer succesvol kan zijn. Bij mijn eigen onderzoek naar een bepaalde afweerstoornis (RAG deficiënte SCID) heeft het de facto 3 en half jaar geduurd om de GGO vergunning te verkrijgen, waaronder 2 jaar tijd om alle eisen die uit het informele maar min of meer verplichte vooroverleg kwamen te voldoen. De eisen hebben ook niets meer met milieurisico's van doen. maar kosten veel geld, tijd en frustratie. Buitenlandse bedrijven die fase 3 gentherapie studies naar Nederland zouden kunnen brengen, zijn hierdoor zeer terughoudend geworden. Dit is bijzonder spijtig, met name voor de (Nederlandse) patiënt.
Prof. Dr. Frank J.T. Staal, LUMC