Samenvatting
Het doel van dit onderzoek was het vastleggen van de resultaten van de eerste Nederlandse pilotonderzoeken naar de effecten van transplantatie van autologe hematopoëtische stamcellen bij patiënten met therapieresistente auto-immuunziekten. De eerste resultaten bij 21 volwassenen en 14 kinderen zijn veelbelovend: bij 13 patiënten werd een complete remissie bereikt en bij de overigen trad een verbetering of stabilisatie van de ziekte op. Bij vrijwel allen was er een sterk verbeterde kwaliteit van leven. Infectieuze complicaties traden frequent op, maar verliepen veelal ongecompliceerd. Bij 2 kinderen met systemische juveniele chronische artritis ontwikkelde zich echter een macrofaagactivatiesyndroom met fatale afloop. Multicentrisch gerandomiseerde onderzoeken zijn noodzakelijk om de effecten van autologe stamceltransplantatie en eventuele modificaties zoals T-celdepletie te kunnen bestuderen.
Reacties