Immunologie in de medische praktijk. XXXII. Transplantatie van autologe hematopoëtische stamcellen voor de behandeling van therapieresistente auto-immuunziekten; eerste gunstige ervaringen bij 35 patiënten

- The objective of this study was to document the experiences in the first Dutch pilot studies of the effect of transplantation of autologous haematopoietic stem cells in patients with therapy-resistant autoimmune disease. The first results in 21 adults and 14 children are promising: remission of the disease was achieved in 13 patients, while in the others a significant reduction of disease activity was seen with a corresponding improvement of the quality of life. Infectious complications were frequently observed. Two children with systemic juvenile idiopathic arthritis developed a fatal infection-associated macrophage activation syndrome. Multicentre randomised studies are necessary to study the effects of autologous stem cell transplantation and modifications such as T-cell depletion.

Samenvatting

Het doel van dit onderzoek was het vastleggen van de resultaten van de eerste Nederlandse pilotonderzoeken naar de effecten van transplantatie van autologe hematopoëtische stamcellen bij patiënten met therapieresistente auto-immuunziekten. De eerste resultaten bij 21 volwassenen en 14 kinderen zijn veelbelovend: bij 13 patiënten werd een complete remissie bereikt en bij de overigen trad een verbetering of stabilisatie van de ziekte op. Bij vrijwel allen was er een sterk verbeterde kwaliteit van leven. Infectieuze complicaties traden frequent op, maar verliepen veelal ongecompliceerd. Bij 2 kinderen met systemische juveniele chronische artritis ontwikkelde zich echter een macrofaagactivatiesyndroom met fatale afloop. Multicentrisch gerandomiseerde onderzoeken zijn noodzakelijk om de effecten van autologe stamceltransplantatie en eventuele modificaties zoals T-celdepletie te kunnen bestuderen.

Artikelinformatie

Aanvaard op

19 mei 2000

18 augustus 2000

Citeer dit artikel als

Ned Tijdschr Geneeskd. 2000;144:1588-92

Auteursinformatie

Universitair Medisch Centrum Utrecht.

Locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis, afd. Immunologie, Postbus 85.090, 3508 AB Utrecht.

Mw.A.M.Vlieger, kinderarts; dr.N.M.Wulffraat, kinderarts-immunoloog.

Locatie Academisch Ziekenhuis Utrecht (AZU), afd. Reumatologie, Utrecht.

Dr.A.A.Kruize, reumatoloog.

Universitair Medisch Centrum St. Radboud, afd. Reumatologie, Nijmegen.

Dr.F.H.J.van den Hoogen, reumatoloog.

Leids Universitair Medisch Centrum, Leiden.

Afd. Kindergeneeskunde: mw.D.M.C.Brinkman, assistent-geneeskundige.

Afd. Reumatologie: dr.J.M.van Laar, internist-reumatoloog.

Academisch Ziekenhuis Rotterdam-Dijkzigt, afd. Hematologie, Rotterdam.

Dr.M.Schipperus, hematoloog.

Contact dr.N.M.Wulffraat (n.wulffraat@wkz.azu.nl)

Verantwoording

Coördinatoren van de lokale werkgroepen 'Stamceltransplantatie voor auto-immuunziekten' uit de diverse universitaire ziekenhuizen; de overige leden van deze werkgroepen staan aan het eind van dit artikel vermeld.