Gentherapie van hemofilie B: een kleine stap op een lange weg

De behandeling van hemofilie is belastend voor de patiënt, voorkomt slechts ten dele het optreden van complicaties en brengt hoge kosten met zich.

Gentherapie van hemofilie staat daarom in het middelpunt van de belangstelling. Ongeveer 15 van de patiënten met hemofilie lijdt aan hemofilie B, een deficiëntie van stollingsfaktor IX…