Gentherapie: van fictie tot werkelijkheid?

Klinische praktijk
A.B.C. Hermans
D. Bootsma
Citeer dit artikel als
Ned Tijdschr Geneeskd. 1987;131:1608-12

Inleiding

Op dit moment zijn er ongeveer 4000 erfelijke ziekten bekend, waarvan een belangrijk aantal berust op een defect in één gen. Huidige therapieën bestrijden alleen de symptomen en bestaan uit medicatie of dieet om een metabole blokkade te omzeilen, of uit ondersteunende maatregelen om de secundaire complicaties te behandelen. Fenylalanine-arme voeding bij kinderen met fenylketonurie en het geven van bloedtransfusies bij lijders aan sikkelcelanemie zijn hier voorbeelden van. Bij de meeste erfelijke ziekten zijn we niet in staat om de voornaamste symptomen te beïnvloeden. Zo zal bij sikkelcelanemie, een aandoening die berust op een genetisch bepaald ?-globinedefect, het optreden van sikkelcelcrisis en dood op jeugdige leeftijd niet voorkomen kunnen worden.

Genetische defecten kunnen worden onderverdeeld in drie categorieën, afhankelijk van het erfelijkheidspatroon en de wijze waarop de afwijking in het erfelijkheidsmateriaal (DNA en chromosomen) is vastgelegd. De eerste categorie betreft defecten die berusten op een verandering op moleculair niveau…

Auteursinformatie

Erasmus Universiteit, faculteit der Geneeskunde, afd. Celbiologie en Genetica, Postbus 1738, 3000 DR Rotterdam.

A.B.C.Hermans, arts en moleculair bioloog; prof. dr.D.Bootsma, geneticus.

Contact prof.dr.D.Bootsma

Heb je nog vragen na het lezen van dit artikel?
Check onze AI-tool en verbaas je over de antwoorden.
ASK NTVG

Ook interessant

Reacties