Europese verordening inzake weesgeneesmiddelen: kansen en bedreigingen

- The Orphan Drugs Act has been officially implemented in all countries of the European Union since the year 2000. The Act aims to promote the development of treatments for rare diseases (prevalence < 5:10,000). Successful therapies for such diseases are granted market-monopoly for 10 years, during which no me-too products are allowed. There are problems concerning approval and reimbursement. Drugs already in use can also be registered as orphan drugs for a specific indication. In addition to this, European approval for the market authorisation of new drugs does not automatically mean that the costs of the drug are reimbursed within the Netherlands, whereas that might well be the case in other EU countries. However, a faster procedure with respect to the reimbursement of drug costs in the Netherlands may not lead to the responsibilities for the carrying out of additional trials being transferred to those handling the treatment.

Op 16 december 1999 werd door de Europese Unie de Verordening inzake Weesgeneesmiddelen aangenomen, ruim 16 jaar nadat een dergelijke wet in de VS werd ingevoerd (http://pharmacos.eudra.org/F2/orphanmp/doc/141_2000/141_2000_nl.pdf).1 De term ‘weesgeneesmiddelen’ (‘orphan drugs’) betreft niet alleen geneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen, maar ook de diagnostiek en de preventie van deze aandoeningen. In dit commentaar lichten wij de regelgeving omtrent weesgeneesmiddelen toe en bespreken wij de problemen bij de vergoeding in Nederland.

Het is bekend dat de frequentie van vóórkomen van een bepaalde aandoening van groot belang is voor het ontwikkelen van geneesmiddelen. Hierdoor zijn er voor vaak voorkomende symptomen of ziekten zoals hypertensie of hypercholesterolemie vele verschillende (‘me-too’-)middelen verkrijgbaar: elke farmaceut probeert een graantje van de markt mee te pikken. Voor zeldzame aandoeningen ligt dit veel moeilijker: het geringe aantal patiënten maakt dat de investering voor de ontwikkeling van een geneesmiddel soms niet kan worden terugverdiend. Bovendien is over zeldzame ziekten…