Enzymtherapie voor patiënten met de ziekte van Pompe

Winkel et al. beschrijven de resultaten van een behandeling bestaande uit wekelijkse intraveneuze toediening van recombinant humaan ?-glucosidase aan 3 patiënten met de ziekte van Pompe. Dit enzym werd verkegen uit de melk van transgene konijnen. De patiënten waren respectievelijk 11, 16 en 32 jaar oud toen met de behandeling…