De N = 1-trial, de meest ideale onderzoeksopzet, die te weinig wordt gebruikt

- The randomised experiment in a single patient, the N-of-1 trial, is the best study design for demonstrating causality, for example between agent and effect. Despite this, this type of study is only encountered sporadically in medical journals. One reason for this is that even this type of design cannot definitively demonstrate causality, because different points in time are compared with one another. Moreover, the design is rather inefficient, since the results correspond with those from observation without randomisation, placebo control or blinding. Even so, the N-of-1 trial is the ultimate form of verification in, for example, the individualisation of treatment. For this reason, this form of study might be used more often.

Ned Tijdschr Geneeskd. 2006;150:2794-5

Het gerandomiseerde experiment bij één enkele patiënt, de N = 1-trial, werd onder paukenslagen geboren in 1986, met artikelen in het New England Journal of Medicine1 en The Lancet,2 en bijbehorend commentaar in The Lancet.3 Bij de McMaster University, waar het idee vandaan kwam, werd een Clinical Service Unit in het leven geroepen om het gebruik ervan te bevorderen. Eigenlijk betreft het een oud medisch idee: als een patiënt het goed doet op een bepaalde medicatie, proberen artsen (of de patiënt zelf) graag een keertje uit of het niet zonder kan. Het vernieuwende van de N = 1-trial was vooreerst dat de perioden waarin de patiënt de medicatie al dan niet krijgt door het toeval worden bepaald. Vervolgens vindt de verstrekking geblindeerd plaats: de patiënt weet niet in welke perioden hij de echte medicatie krijgt of de placebo of, als twee middelen worden vergeleken, hij weet niet…