De klinische beoordeling van werkzaamheid en schadelijkheid bij de (Europese) registratie van geneesmiddelen: wat betekent dit voor de dokter en de patiënt?

- The clinical criteria for admission of new drugs to the European common market have become more stringent in recent years. Increasingly often, the manufacturer is required to demonstrate that the new drug offers a clinically visible and relevant benefit to the patient.

- Efficacy and adverse effects should not only be studied by comparative trials with placebo, the registration authorities also expect the drug to be compared with the standard treatment already available.

- Such trials should prove that the balance between efficacy and adverse effects of the drug is better than that of placebo and at least as good as the standard treatment, as regards not only statistical significance but also clinical relevance.

- Therefore, Dutch and European assessment reports and product information may be increasingly useful to prescribers, patients and insurers in determining the role and therapeutic value of new drugs within the existing therapeutic possibilities concerning certain diseases.

Samenvatting

- De laatste jaren is er een ontwikkeling waar te nemen in de criteria voor toelating van geneesmiddelen tot de markt van de landen van de Europese Unie. Steeds vaker dient de fabrikant aan te tonen dat het geneesmiddel een klinisch zichtbaar en relevant voordeel voor de patiënt heeft.

- De werkzaamheid en de schadelijkheid dienen niet alleen te worden onderzocht door middel van vergelijkende onderzoeken met placebo, maar ook verwachten de registratieautoriteiten dat het geneesmiddel wordt vergeleken met de vigerende standaardbehandeling.

- Met deze onderzoeken dient te worden aangetoond dat de balans tussen werkzaamheid en schadelijkheid van het geneesmiddel niet alleen statistisch significant, maar ook klinisch relevant beter is dan van placebo en tegelijkertijd niet inferieur is aan de standaardbehandeling.

- Nederlandse en Europese beoordelingsrapporten van nieuwe geneesmiddelen zullen derhalve samen met de productinformatie in toenemende mate gebruikt kunnen worden door voorschrijvers, patiënten en zorgverzekeraars voor het vaststellen van de plaats en de therapeutische waarde van nieuwe geneesmiddelen binnen de bestaande therapeutische mogelijkheden van bepaalde aandoeningen.