Cohort en trial: beste uit twee werelden

Een weinig benoemd voordeel van de extreem hoge prijs van nieuwe kankergeneesmiddelen is dat deze prijs leidt tot mooie registraties met gegevens uit de echte wereld (D2420). Wilden we niet altijd al meer informatie over bijwerkingen nadat geneesmiddelen zijn toegelaten op de markt? Zo’n registratie is immers een van de weinige mogelijkheden om achter zeldzame bijwerkingen te komen, maar tot nu toe kwam er maar bar weinig van terecht. Het hoeft immers niet van de regelgevers.

Totdat de minister van VWS met voorwaarden kwam voor de behandeling van patiënten met een gevorderd melanoom: alleen vergoeding van ipilimumab en vemurafenib als de patiënt wordt opgenomen in een register. Een eis die alleen maar in het belang van de patiëntenzorg is en waarvan het jammer is dat we die enkel reserveren voor patiënten die uiterst kostbare geneesmiddelen gebruiken.

Bossuyt zet in zijn commentaar nog eens op een rijtje wat we met gegevens uit observationele onderzoeken wel en niet kunnen en waarom we daarnaast gegevens uit gerandomiseerde vergelijkende studies nodig blijven hebben (D3040). Ook die leveren ons gegevens uit de echte wereld, al hanteren ze vaak strenge in- en exclusiecriteria waarbij vooral de patiënten met veel comorbiditeit buiten de deur worden gehouden. Maar – en dat kunnen we nooit halen uit observationeel onderzoek – ze geven ons wel de beste schatting van het effect van de experimentele behandeling. Ook al is dat dus vaak onder ideale omstandigheden bij selecte groepen patiënten.

Gebrek aan gerandomiseerd onderzoek wreekt zich altijd. Dat leest u bijvoorbeeld in de ‘Stand van zaken’ over de sluiting van het linker hartoor bij atriumfibrilleren (D2494). Hiervoor zijn heel veel devices beschikbaar, maar – zoals vrijwel altijd bij devices – goede gerandomiseerde vergelijkingen ontbreken. Voor veel landen is het bewijs voldoende. In Nederland vinden wij echter gelukkig nog steeds, net als de schrijvers van dit artikel, dat er RCT’s nodig zijn waarin de conventionele behandeling – in dit geval antistolling – wordt afgezet tegen de experimentele behandeling – hier: mechanische sluiting van het linker hartoor. Pas dan kun je de balans op maken. Cohort en trial: het beste uit twee werelden.