Gentherapie is een relatief nieuwe behandeling, die langzaam haar intrede doet in de kliniek. De eerste therapieën zijn goedgekeurd en sommige komen als weesgeneesmiddel in aanmerking voor vergoeding. Toch zijn er ook nog veel struikelblokken, zoals het kostenplaatje en de effectiviteit en veiligheid op de lange termijn.
DNA aanpassen om ziekten te genezen. Het klinkt futuristisch, maar voor sommige patiënten met erfelijke aandoeningen is het al bijna de realiteit. Gentherapie maakt inmiddels langzaam de oversteek van onderzoek naar de kliniek.
Gentherapie is een verzamelnaam voor behandelingen waarbij er een verandering optreedt in het DNA van cellen van een patiënt. Vaak gaat het om het toevoegen van een werkzaam gen, maar er zijn ook mogelijkheden om veranderingen aan te brengen in een bestaand gen of om immuuncellen zo aan te passen dat ze specifiek zieke, lichaamseigen cellen gaan aanvallen. Gentherapie kent 2 hoofdvormen: in vivo en ex vivo (figuur). Bij in-vivogentherapie vindt DNA-verandering plaats in het lichaam van de patiënt. Bij ex-vivogentherapie worden cellen in het laboratorium aangepast en daarna teruggegeven aan de patiënt.
Virale vectoren
Het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) heeft inmiddels een aantal gentherapieën goedgekeurd in Europa (zie ‘Alipogene tiparvovec’, ‘GSK2696273’, ‘Voretigene neparvovec’ en ‘CAR-T-celtherapie’). Artsen…
Artikelinformatie
gentherapie voor monogenetische aandoeningen
Gentherapie bereikt inderdaad de kliniek en zal veel gaan betekenen voor mensen met erfelijke monogenetische ziektes. Ned. Ver. van Cel en Gen therapie en VSOP hebben met Stichting Biowetenschappen en Maatschappij deze vooruitblik gemaakt. Zie ook https://www.biomaatschappij.nl/gentherapie/
Mariette Driessens, beleidsmedewerker VSOP